Crispr CAS9, cada día más cercana

La técnica de laboratorio que promete revolucionar el mundo y zanjar problemas como el de las enfermedades mortales y el envejecimiento sigue un camino optimista

Autor:

Iris Oropesa Mecías

Bebés «condenados» a un padecimiento mortal que a través de una intervención simple y barata puedan revertir su futuro hacia una vida saludable; personas que tengan un nuevo comienzo eliminando de sus células la enfermedad que lo podría sentenciar; corrección de alergias y discapacidades con un par de inyecciones; la cura de cáncer, sida y cuanto mal ose pararse en el camino de la humanidad a través de un simple pinchazo… No es una enumeración de utopías, como pensará el lector, sino una breve relación de logros que podrían estar a las puertas con la aplicación de la técnica Crispr CAS9.

El nombre suena raro; sin embargo, hay mucho detrás de ese grupo de letras.

Corta y pega en el genoma humano

Desde hace un tiempo las revistas y publicaciones científicas se empeñan en repetir estas siglas casi impronunciables. Ha sido elegida tecnología del año por la revista Science, promete llevar a las manos de sus autoras el prestigioso Nobel, el Premio Princesa de Asturias, y cuanto reconocimiento pueda entregárseles. Y tienen razón los entusiastas, porque la técnica de repeticiones palindrómicas cortas interespaciadas y agrupadas regularmente —que eso significan las siglas, en inglés— llegó para quedarse y cambiar el mundo de modo estremecedor. Sin exageración de ninguna clase.

Dicho rapidito, Crispr fue una idea emprendida a finales de la década de los 80, como describe el sitio digital sobre ciencias Omicrono. Un artículo demostró en 1987 el potencial de una nueva herramienta que funcionaba como una tijera molecular y a la vez un pegamento, para cortar a voluntad en el genoma, y remplazar el fragmento extraído por uno que previamente hemos seleccionado.

Puesto que muchas patologías se deben a una simple «letra» errónea en el ADN, el resultado de este «corta y pega» es una corrección capaz de curar la enfermedad, cambiar una característica del individuo, potenciar algún proceso celular y otras múltiples e impensables aplicaciones en numerosos campos. Tantas maravillas nacían de la observación del comportamiento de las bacterias.

El secreto de las bacterias

El Crispr no es más que una especial autodefensa que consiste en una especie de archivo del ADN donde las bacterias que (raramente) logran sobrevivir al ataque de un virus guardan parte del código genético del atacante. Allí está seguro hasta que el virus ataca de nuevo, y en este segundo asalto la bacteria está preparada y usa esa información para copiarla, produciendo rápidamente ADN con vistas a protegerse. De modo similar a las bases de datos de los antivirus informáticos.

A todo ese «archivo» se une la enzima CAS9 como herramienta mágica que completa la defensa. Podríamos imaginarla como una especie de «carrito de revisión de archivos», porque es capaz de buscar en el interior de la bacteria los signos del virus invasor guardados y cuando encuentra la coincidencia en el enemigo viral que regresa, corta esa parte del ADN del virus, dejándolo sin armas.

A este mecanismo de corrección genética se añadió un paso esencial: el descubrimiento de las doctoras Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier, publicado en Nature Science en 2012, de que esa autodefensa natural se puede programar para el momento que queramos con una intervención in vitro barata y sencilla, y ¡Bingo!, así se convirtió Crispr CAS9 en el nuevo héroe científico, una técnica relativamente accesible que revoluciona el mundo conocido y abre horizontes de sueños para la ciencia, la salud, y la vida humana.

Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier realizaron el primer corte con edición genética Crispr CAS9 en el año 2012. Foto: Tomado de science in the school

Debilidades y difamación

Ya es la estrella de la biología posmoderna, y se compara su impacto en el futuro con el que hoy tiene internet en la vida humana. Sin embargo, hay obstáculos propiamente técnicos que debe sortear.

El primero viene derivado del hecho de que la especificidad del ARN guía usado para realizar el corte no es total. Es decir, este ARN o Ácido Ribonucleico, que interviene en la síntesis de proteínas y el traslado de la información genética del ADN, puede hibridar y unirse a más de un sitio en el genoma, lo que pudiera llevar a que la enzima CAS9 cortara en un sitio erróneo. Hay que recordar que el genoma está compuesto por sucesiones de cuatro «letras», A, T, G, y C, y la posibilidad de que se repita determinada secuencia es alta.

El segundo punto débil de la técnica se debe a que CAS9 pueda cortar sin que esté presente el ARN guía. Sin embargo, a tales debilidades las investigadoras principales y las compañías de ingeniería genética que patentizaron la técnica, Editas y XXX, responden que ya se trabaja en enzimas más precisas.

Mutaciones inesperadas

Recientemente un revuelo mediático siguió a la publicación de un artículo sobre supuestas mutaciones defectuosas causadas como efecto no previsto de la técnica. El trabajo, publicado en Journal Nature Methods, alertaba sobre cambios inesperados en el genoma de dos ratones que fueron sometidos a la tecnología Crispr CAS9 y aseguraba que, además, estas mutaciones excedían el límite máximo de efectos secundarios admitidos.

La publicación de esta noticia causó un revuelo mediático en la comunidad científica, que derivó en caída del valor de las acciones de compañías que trabajan en el desarrollo de la tecnología; sin embargo, los investigadores de Crispr CAS9 señalaron una serie de fallas en la metodología del estudio crítico.

La histórica portada de Nature que anunciaba el descubrimiento de la programabilidad de CAS9.

En particular, este no realizó una secuenciación genética a los padres de los animales, quienes también fueron genéticamente modificados con Crispr CAS9. También ripostaron que estudios análogos previos no encontraron el mismo número de efectos secundarios en los ratones.

De este modo, los resultados del estudio no permiten asegurar un vínculo preciso entre las mutaciones defectuosas y el uso de la tecnología. «En nuestra opinión, las conclusiones de este estudio carecen de sustento en los experimentos compartidos», escribió Vic Myer, director de tecnología de Editas en una carta firmada por otros 11 científicos.

Por otro lado, está la resistencia en el campo ético con muchas preguntas válidas ¿Y si de aquí a un tiempo en lugar de corregir la parte incorrecta, y quitar la enfermedad, queremos modificar embriones para que tengan ojos verdes o sean más fuertes para la guerra? ¿Y si cruzamos una línea que no es recomendable al tratar de corregir los genes asociados al envejecimiento y alargar la vida más allá de lo conocido? ¿Y si, como es usual, solo algunas potencias poseen estas técnicas, y no todos podemos acceder a ser curados de cáncer o sida mediante la corrección de ADN?

Sin dudas, cuestiones que se deben atender, y mucho, pero no suficientemente preocupantes como para detener la cascada de ventajas que traería para nuestra especie la aplicación de esa técnica a gran escala.

Otro problema es la guerra de intereses económicos, que se traduce en la lucha por obtener las patentes por parte de numerosas compañías y la preocupación de que un método con implicaciones tan sensibles no pueda llegar a todos. Acerca de este punto, la misma Charpentier ha asegurado que la tecnología ha sido puesta libremente a disposición de la comunidad investigadora, por lo que no cree que la patente suponga ningún obstáculo al avance científico.

Esperemos que en un futuro no muy lejano —se habla de una década— podamos estar viviendo las bondades de Crispr CAS9 y ganando las batallas que surjan.

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